Endine FDA peasekretär tsiteerib 5 asjatut, kes jälgib uimastite heakskiitu ja hoiab uimastite ohutust

Tervis Ja Medical Video: Engine Trouble FDA Embraer ERJ-170 JA01FJ Take off at Komaki (Jaanuar 2019).

Anonim

Töötaja testib vedelat kemikaali laboratooriumis Pfizer Inc uurimis- ja arendusrajatises Cambridge'i Massachusettsis, USAs

Scott Eisen

Toidu- ja ravimiameti õigeaegselt lahkunud volinikul on mure kavatsusega narkootikumide heakskiitmise kiirendamiseks ja agentuuri määruste oluliseks vähendamiseks, nagu hiljuti toetas president Donald Trump.

Dr Robert Califf, kes lahkus eelmisel kuul, jagas oma mõtteid, et hoida ameeriklasi ohutult ja tagada, et uimastid tegelikult töötavad, umbes aasta pärast föderaalagentuuri järelevalvet. Tema väljavõtted:

1. Trumpi ja teiste toetavate ravimite kiirema heakskiitmine ei tähenda tingimata odavamate ravimite kasutamist.

"Mind muretsen on see, et kui inimesed kuulevad" kiiremat heakskiitu ", saate pildi FDA istungist sellel rakendusel ja te teate, pisipildid, " ütles Califf. "See pole see, mis juhtub."

Califf selgitas, et aeglane osa ravimi saamisest patsiendi kätes juhtub hästi enne, kui ravimitööstus esitab FDA-le taotluse. Uute ravimimolekulide avastamiseks, kallutamiseks ja testimiseks võib kuluda aastakümneid ning see arenguprotsess on see, mida on vaja tõsta.

"Tõeline tegevus [juhtub] enne taotluse saamist ja see võib olla ajavahemik aastatel aastakümneid, kuna inimesed püüavad mõista, mis töötab ja mis mitte, " ütles Califf.

Kuigi ravimite kiire areng võib kaasa tuua arengukulude vähenemise, ütles Kaliff: "Puuduvad otsesed suhted arengu ja ravimite või seadmete hinna vahel."

2. Detsembris vastu võetud seadus peaks tõhustama ravimi heakskiitu - positiivselt.

21. sajandi ravivastuse seadus, president Barack Obama eelmise aasta lõpus allkirjastatud kahepoolne eelnõu, on "väga hästi läbimõeldud õigusakt, mis kiirendab tootearendust".

Kõigepealt julgustab see FDA-l lisaks tavapärastele kliinilistele uuringutele, sealhulgas tõelistele tõendusmaterjalidele ja biomarkeritele heakskiidu andmise käigus teavet. Biomarkerid kasutatakse uuringutes tulemuste asemel, mida on raskem mõõta. Näiteks kasvaja kokkutõmbumine on mõnikord bioloogiline marker ellujäänud vähi jaoks.

"Kliinilistes uuringutes on reaalmaailma tõendusmaterjalide kasutamine üks, mis on mul eriti hea meel, et saada paremaid vastuseid odavamalt ja kiiremini samal ajal, " ütles Califf.

3. Kuid Califfil on muret ravimiohutuse standardite säilitamise ja põhjalike kliiniliste uuringute tagamise pärast.

"Ohutuse kontseptsioon on palju keerulisem, kui enamik inimesi mõtleb, kuni nad seda sügavalt uurivad, " ütles Califf. "Kõik ravimid on riskid. Ükski neist ei ole absoluutselt ohutu. Ja tegelikud ohutusriskid ilmnevad ainult kliinilistes uuringutes sama kvaliteediga ja kaasatud patsientide arvuga, kui on vaja efektiivsust uurida."

Umbes 92 protsenti inimtervishoius kasutatavatest kliinilistest uuringutest pärinevatest ravimitest ei tooda seda turule, sest neil ei ole mingit kasu või halvimal juhul on neil ootamatu toksilisus, ütles ta.

"Uimasti deklareerimine on ohutu, kui vähe teavet on petlik, " ütles Califf.

Kalifornia kirjutas hiljuti JAMA-ile FDA tasakaalustava teo eest, mis käsitleb avalikkuse kaitsmist ja innovatsiooni julgustamist. Ja FDA avaldas viimase kuu jooksul paberi, milles dokumenteeriti näiteid paljutõotavast ravimist, vaktsiinist või seadmest, millest igaüks tegi 2. faasi kliinilises uuringus hästi, kuid 3. etapis "pommitasid", ütles Califf. Ravimid läbivad tavaliselt enne FDA heakskiidu saamist läbiviidud uuringute kolme faasi: kliinilised uuringud. Uute uute faasidega uurivad uurijad uimasteid või muid tooteid rohkematele inimestele ning suurendavad ohutuse ja efektiivsuse näitajaid.

"See on 22 näite, miks on suur viga arvata, et saate hinnata riski ja kasutada väikest hulka andmeid, " ütles Califf.

4. Kiiremini, paremaid ravimeid ei saa heaks kiita, kui FDA on ebapiisav, väitis ta.

Califf kutsus potentsiaalset FDA töölevõtmise külmutamist "kahetsusväärseks" ning ütles, et uued töötajad vajavad kiirema heakskiitmise ajakava täitmist ja nõu narkootikumide väljatöötamiseks, nii et "halbu vigu" ei tehta.

FDA on pidevalt tööle võtnud, et pidada sammu kasvava tööstusharuga, mida ta valitseb. Kuid sadu avasid pole veel täidetud.

Califf ütles, et ravimitööstuse kõige väärtuslikum interaktsioon FDAga on "[ravimi] arengu protsessis", mis algab enne, kui ravimite taotlus esitatakse heakskiitmiseks. FDA töötajad saavad pakkuda õigeaegset tagasisidet ja nõuandeid, mis aitavad ettevõtetel valida õigeid uuringuid, mis on vajalikud heakskiitmiseks, ja tõhusalt kiirendada ravimite väljatöötamist.

"Selleks ajaks, kui me lihtsalt hakkame saama 21. sajandi ravi, on õnnelik." Loodan, et tolm lekib varsti ja FDA saab oma rentimise juurde tagasi pöörduda, "ütles Califf.

5. FDA kasutab suuri andmeid juba turul olevate narkootikumide ohutuse jälgimiseks - ja kavatseb seda veel palju teha.

FDA-le on loodud kõrvaltoimete andmebaas, kuid pärast seda, kui Vioxx oli 2004. aastal turult tõmmatud, alustas amet Sentineliga töötamist.

Algatusel kasutatakse ravimite ohutuse hindamiseks teavet nõuete kohta. Calif ütles, et tal on 180 miljonit individuaalset elektroonilist registrit ja jälgib iga väljastatud retsepti, haiglaravi ja tõsiseid tagajärgi. Lisaks on Sentinel nüüd tööstuse ja akadeemiliste ringkondade jaoks avatud.

"FDA kasutab seda iga päev, " lisas Califf, lisades, et süsteem "muutub paremaks ja paremaks".

KHNi retseptiravimite arendust, kulusid ja hinnakujundust toetavad osaliselt Laura ja John Arnold Foundation.

Kaiser Health News on Henris J. Kaiseri perefond, mis on Kaiser Permanentei mittekuuluv mittetulundusühing, mittepartnerlik tervisepoliitika uurimis- ja kommunikatsiooniorganisatsioon, toimetuslikult sõltumatu programm.

Endine FDA peasekretär tsiteerib 5 asjatut, kes jälgib uimastite heakskiitu ja hoiab uimastite ohutust
Kategooria Meditsiiniliste Küsimuste: Tips